SMA nedir, tedavisi neden bu kadar pahalı, Türkiye'deki tartışmalar neler? SMA kampanyalarında en sık duyulan ilacın ismi isen Zolngensma. Tek seferlik verilen bu ilacın maliyeti 2 ila 3 milyon dolar arasında.
İlaçların yanı sıra bu kapsamdaki her türlü tetkik ve tedaviye erişim de ücretsiz olarak sağlanmaktadır. SMA Tip 2-3 hastaları için 01/02/2019'dan itibaren Sağlık Uygulama Tebliği (SUT) kapsamındadır. Şu ana kadar bu kapsamda ödenen tutar 2 milyar TL'yi aşmıştır.
Zolgensma ABD, Avrupa Birliği ülkeleri, Japonya, İsrail ve Kanada'da onay alıp piyasaya çıkmıştır. Almanya, İtalya, İngiltere ve İskoçya'da ödeme kapsamına alınmıştır, Hollanda'da ise özel bir erişim programı bulunmaktadır.
Neden bu kadar pahalı? Araştırma-geliştirme, lisans, yatırım ve pazarlama maliyetlerinin yanı sıra hasta sayısının hem çok az hem de ilaca mecbur olması. Hem de bunlara ek olarak ilacın tek seferlik olması fiyatın pahalı olmasına neden olarak gösteriliyor.
Tip 1 SMA vakalarında bebekler genellikle iki yaşına kadar hayatta kalabilirken, tip 2 SMA vakalarında hastaların çoğu yetişkinliğe kadar yaşayabilir. Tip 3 ve tip 4 SMA vakalarında ise genellikle normal bir yaşam süresi beklenmektedir.
İlgili 23 soru bulundu
SMA çekinik kalıtımla taşınmaktadır. Yani hastalığın oluşabilmesi için her iki genin de mutasyon olması gerekmektedir. Ebeveynlerin her ikisinin de mutasyon taşıması SMA hastası çocuk sahibi olma riskini %25'e, genetik olarak taşıyıcı çocuk sahip olma riskini de %50'ye çıkarmaktadır.
Tip1 SMA hastalığına sahip olan bebekler ortalama olarak iki yaşına kadar hayatta kalabilmektedir. Tip 2 SMA hastaları ise yetişkinliğe kadar yaşayabilmektedir. Tip 3 ve tip 4 SMA hastalarında ise normal bir yaşam süresi beklenir.
Ülkedeki sağlık sisteminin çok büyük bölümü özel sağlık sigorta firmaları ve kısmen devlet eliyle yürüyor. Dolayısıyla hiçbir SMA ilacı devlet tarafından karşılanmıyor. Örneğin bir SMA hastasının "gen tedavisi" niteliğindeki ilaca ulaşabilmesi, o kişinin kullandığı özel sağlık sigorta kapsamına bağlı durumda.
Türkiye'de SMA ilacını alan ilk tip 2 hastası olan minik Ece, ilaç sayesinde de adım atmaya başladı. Evin içerisinde, tutunmadan yürüyebilen ve yüzmeyi de başaran Ece, yaklaşık 15 dakika boyunca düşmeden ayakta da kalabiliyor. Minik Ece'nin gelişimi tüm SMA hastalarına ve ailelerine umut olmayaya devam ediyor.
Türkiye'de 10 yılı aşkın süredir ruhsatlı. Ancak ne ulusal rutin aşılama programında ne de Sosyal Güvenlik Kurumu'nun (SGK) ödeme listesinde yer alıyor. Üç doz olunan aşının maliyetiyse 3 bin 45 TL.
SMA kampanyalarında en sık duyulan ilacın ismi isen Zolngensma. Tek seferlik verilen bu ilacın maliyeti 2 ila 3 milyon dolar arasında.
SMA tedavisinde en sık duyulan ilaç ismi Zolgensma. Tarihte üretilmiş en pahalı ilaç olarak bilinen Zolgensma'nın fiyatı 2 ila 3 milyon dolar arasında. Zolgensma ile SMN1 geninin çalışan bir versiyonuyla değiştirilmesi hedefleniyor.
Cevap: Ülkemizden bu şirketlerin gen tedavisi ilaç denemelerine katılma imkanı yoktur. Kaldı ki Zolgensma adlı ilacın 1. tiplerdeki denemelerine katılım bütün dünyada çok uzun süre önce sonlanmıştır ve bu ilaç hem Amerikan FDA kurumundan hem de Avrupa'daki EMA kurumundan onay almıştır.
SMA hastalığının henüz kesin tedavisi bulunmamakta ancak çalışmaları son hızla devam etmektedir. Fakat hastalığın belirtilerinin azaltılmasına yönelik faklı tedaviler uzman hekim tarafından uygulanarak hastanın yaşam kalitesi artırılabilir.
Zolgensma'nın ABD'deki fiyatı 2.125 milyon dolar olacaktır. Bu bedelin 5 yıla yayılarak ödenmesi, yani 5 yıl için yıllık 425 bin dolarlık bir fiyatının olması öngörülmüştür.
SMA Taraması Nedir Nasıl Yapılır? İlk olarak erkekten alınmakta olan kan örneği ile babanın taşıyıcı olup olmadığı saptanmaktadır, taşıyıcılık varsa anne de test yaptırabilir. Çiftlerden sadece birinde bulunması, çocuğun rahatsızlığına yol açmamaktadır.
SMA hastalığının temel istatistikleri
Türkiye'de Sosyal Güvenlik Kurumu'nun verilerine göre 2020 yılı itibariyle 1300 civarında SMA hastası bulunmaktadır.
SMA hastalarındaki SMN geni, hiç protein üretemeyeceği için; motor sinir hücrelerinin beslenememesine bağlı olarak, istemli kaslar görevini yapamaz duruma gelir. Bazen yemek yeme ve nefes alma gibi gereklilikleri bile zora sokan SMA hastalığının görüldüğü kişilerde herhangi bir görme ya da işitme kaybı yaşanmaz.
İstanbul Maltepe'de yaşayan Nur Öner, dünyada bir ilk olma özelliği taşıyan SMA hastası 7 yaşındaki ikiz yeğenleri Nursima ve Aysima'nın tedavileri için gerekli olan 3.5 milyon dolar güncel kurla 91 milyon liranın toplanması için yardım çağrısı yaptı.
Zaman içerisinde bilimsel verilerin bu tedavinin daha etkin olması için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasının gerekliliğini gösterdiğinin altını çizen Koca, bu kapsamda Mayıs 2022'de Türkiye genelinde SMA yenidoğan taramalarının başlatıldığına dikkati çekti.
Dr. Seval Taşdemir, SMA hastalığı genetik bir hastalık olduğu için tüp bebek tedavisinde PGD (Preimplantasyon Genetik Tanı) yöntemi ile bu genetik rahatsızlığı taşıyan çiftlerin de sağlıklı bebeklere sahip olabileceğini belirtti.
Evlilik öncesi sağlık raporu için başvuranlara rapor düzenlenir. Erkek eşin/eş adayının tetkik sonuçlarında şüpheli pozitif bir sonuç yoksa takipten çıkarılır. Eğer erkek eş adayında şüpheli sonuç çıkarsa mutlaka kadın eş/eş adayına da tarama testi uygulanmalıdır.
SMA TESTİ, Aile Sağlığı Merkezinizde ÜCRETSİZ ve sadece kan örneği yeterli olduğu için, ZAHMETSİZ. Lütfen, konuyu eşinizle görüşün ve birlikte gitmek üzere, aile hekiminizden randevu alın.
Yani, aynı hastalık genini taşıyan iki kişinin evliliğinde. Amca, hala, dayı ve teyze çocukları; dedeleri ve ebeleri kardeş olanlar bu riski taşır. Dünyada 10 binde bir görülen bu hastalığın Türkiye'de 6 binde bir görülmesinin sebebi akraba evliliği sıklığı.
Bu tipteki SMA hastalığının belirtileri bebek doğduktan sonraki ilk 6 ayda ortaya çıkar ve genellikle hızlı gelişen bir yapıya sahiptir. Bebeğin vücudunda genel olarak kaslarda güçsüzlük, uzuvların düzgün kullanılamaması, kas seğirmesi, nefes almada ve beslenmede zorlanma gibi belirtiler görülür.
Benzer sorularSıkça sorulan sorular
DuyuruReklam alanı
Popüler SorularSıkça sorulan sorular
© 2009-2024 Usta Yemek Tarifleri